2022年1月24日，GenSight Biologics公司告示，基因疗法Lumevoq（GS010；lenadogene nolparvovec）的一项永久随访咨询获取踊跃结果。数据表白，正在接收该疗法玻璃体内单次打针调治4年后，领导ND4基因突变的Leber遗传性视精神病变（LHON）患者的眼力体现出延续的明显改观。消息稿指出，Lumevoq的欧盟上市许可申请的审评正正在举办中，预期欧盟人用医药产物委员会（CHMP）将正在本年第4季度作出裁夺。

　　LHON是一种罕见的遗传性疾病，重要由线粒体基因突变惹起，会导致弗成逆转的悠久性眼力损失。95%的LHON患者领导的基因突变映现正在ND1，ND4和ND6基因上，而ND4基因突变是导致多人半LHON病例的起因。Lumevoq是一种运用腺干系病毒（AAV）2载体递送平凡人类线基因的基因疗法，并且AAV2载体领导的ND4基因带有特定线粒体靶向序列（MTS），可能督促卵白正在线粒体中的表达。

　　这项咨询合计入组62名一经接收过Lumevoq调治的患者，重要方针是评估Lumevoq打针调治后5年的永久安静性，次要方针是评估该疗法的永久疗效、和调治后5年内受试者的存在质料。

　　试验结果表白，患者正在单次打针后2年时，最佳矫重眼力（BCVA）与最低值比拟获取明显改观。Lumevoq调治眼的眼力改观相当于多看到18.8个ETDRS眼力表字母，假调治眼为+17.3。调治后4年，患者有关于BCVA最低值的眼力改观疗效延续，Lumevoq调治眼有关于最低点的均匀改观为+22.5个ETDRS字母，假调治眼为+20.5个。其它，与基线年自我陈诉的存在质料评分也明显增进。

　　“本次咨询结果夸大了GenSight开创性一次性基因疗法调治LHON的潜力，体现为悠久和明显的临床视觉性能改观，并伴有优秀安静性。”GenSight的连合创始人和首席实行官Bernard Gilly先生体现，“咱们现正在积攒的数据，关于那些急需处置其残酷致盲景况的患者来说无疑是一个好信息。所以咱们正连续与干系部分同舟共济，使拘押审评次序完美完毕。”